미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)는 자사의 경구용 성인 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제 ‘AMX0035’(페닐부티레이트 나트륨+우르소독시콜타우린[또는 타우루소디올])의 허가신청 건과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 진행 중인 검토상황을 30일 공개했다.

이달 중 CHMP가 소집한 회의에서 ‘AMX0035’의 조건부 승인 신청 건에 대해 자문위원들의 의견이 부정적인 쪽으로 기울어지고 있다는 것.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 태미 사넬리 법무‧임상 복약준수 담당대표는 “CHMP가 제시한 의견에 동의하지 않는다”면서 “임상 2상 ‘CENTAUR 시험’에서 도출된 자료에 대해 우리가 변함없는 확신을 갖고 있기 때문”이라고 말했다.

이에 따라 CHMP가 실제로 부정적인 의견을 제시할 경우 애밀릭스 파마슈티컬스는 재검토를 공식적으로 요청할 것이라고 사넬리 대표는 덧붙였다.

CHMP는 다음달 19~22일로 예정된 차기회의에서 ‘AMX0035’의 허가신청 건에 대한 공식의견을 채택할 것으로 예상되고 있다.

다음달 부정적인 의견을 통보받은 후 애밀릭스 파마슈티컬스 측이 재검토 요청절차를 밟는 데는 4개월 정도의 기간이 소요될 것으로 보인다.

‘AMX0035’의 허가신청서는 총 137명의 근위축성 측삭경화증 환자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 다기관, 플라시보 대조시험으로 진행되었던 ‘CENTAUR 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출된 바 있다.

이 자료는 ‘AMX0035’가 FDA로부터 완전승인을 취득하고, 캐나다 보건부에서 조건부 허가를 취득하는 데 근거로 반영됐다.

시험에서 확보된 자료를 보면 사전에 정해졌던 일차적 시험목표를 충족한 것으로 나타난 가운데 ‘AMX0035’는 같은 시험에서 통계적으로 괄목할 만한 기능수행 유익성이 입증되었을 뿐 아니라 장기 사후분석에서 생존 유익성이 관찰된 최초의 근위축성 측삭경화증 치료제이다.

‘CENTAUR 시험’의 자료는 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’, ‘근육과 신경’誌, ‘신경의학, 신경수술 및 정신의학誌’ 등의 동료 전문가 평가 의학 학술지들에 게재됐다.

또한 ‘AMX0035’는 ‘CENTAUR 시험’에서 일반적으로 양호한 안전성 프로필을 나타낸 것으로 입증되었고, 24주에 걸친 무작위 분류 후 약물투여 기간 동안 부작용이 수반된 비율과 이로 인해 약물투여를 중단한 비율은 플라시보 대조그룹과 대동소이하게 나타났다.

다만 위장관계 부작용의 경우에는 ‘AMX0035’를 복용한 그룹에서 좀 더 빈도높게 수반됐다.

근위축성 측삭경화증은 미국 내 환자 수가 약 2만9,000명, 유럽 각국의 환자 수는 30,000여명 정도로 추정되고 있다.

지난해 9월 ‘렐리브리오’(Relyvrio) 제품명으로 FDA의 허가를 취득한 후 3월 31일 현재까지 처음 6개월 동안 미국에서 약 3,000명의 환자들이 적극(actively) 복용한 것으로 알려지고 있다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 스테파니 호프먼-겐데비엔 유럽‧중동‧아프리카시장 담당대표는 “유럽에서 지난 25년여 동안 새로운 근위축성 측삭경화증 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편”이라면서 “새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 데다 효과적이고 안전한 치료대안에 대한 시의적절한 접근성 확보가 매우 중요함을 인식하고 있는 만큼 시간적인 여유가 없는 근위축성 측삭경화증 환자들을 위해 심사가 진행되는 동안 최선의 노력을 기울여 나가고자 한다”고 다짐했다.